作者：1°C

2019年03月28日，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家研究论证，遴选出了第二批临床急需境外新药，为落实国务院常务会议有关会议精神，加快临床急需的境外上市新药进入中国。

2018年以来，国家药品监督管理局深入优化临床急需境外新药审评审批，佳达修9，欧迪沃，可瑞达，Soliris (依库珠单抗)等一批创新药加速进入中国，本文重点分析国家局发布的第二批临床急需境外新药，并同时简单更新第一批名单中药物中国开发进展。

一、政策助力：全球创新药物加速进入中国

近年，国家局推出多项重要的审评审批政策，如优先审评、接受药品境外临床试验数据、优化进口创新药审评程序、临床默示许可等等，系列政策给全球创新药加速进入中国提供了前所未有的机遇，这其中，罕见病药物更是受益颇多，罕见病药物在中国上市的机会难得一遇。

此次，第二批临床急需境外新药名单有一个明显特点：罕见病药物比例占一半，第二批名单中15款药物为罕见病用药，如β-半乳糖苷酶A缺乏的治疗药物Fabrazyme（Agalsidase Beta）；除此外，有多款药物以"较上市产品有治疗优势"纳入名单中，如丙肝药物Maviret，艾滋病药物Biktarvy。

第2批临床急需境外新药中，尚有多个值得关注的点，具体的：

1. 多个药物国内已上市 药物凭借单适应症进入名单

根据笔者所查询到的信息，第二批名单中药品已在国内上市，药物凭借某单适应症进入名单，例如地特胰岛素用于Noonan 综合症，乌司奴单抗用于克罗恩病，阿达木单抗用于葡萄膜炎，Santen开发的贝前列素新适应症角膜结膜炎。

另外，爱可泰隆波生坦分散片同样进入名单，根据笔者查询到的信息波生坦片已在国内上市，药物凭借新的剂型进入。

这些药物进入第2批临床急需名单后，其后续的特定的新适应症拓展或是新剂型获批将会进一步加速。

2. 名单中5款药物处于上市申请阶段

除上文提到的已上市药物外，有5款药物已向NMPA递交上市申请，这其中包括两款罕见病药物，即法布雷病治疗药物阿加糖酶α/β，以及3款具有明显治疗优势的药物如，丙肝直接抗病毒 药物Maviret，艾滋病药物Biktarvy，PCSK9单抗Praluent（Alirocumab）。

这其中，Mavyret 将会进一步增加丙肝患者治疗选择，其治疗周期减少（唯一一款疗程为8周的DAA药物）、治疗费用大幅降低，为同类最优产品。

艾滋病药物Biktarvy则是吉利德推出的一款整合酶抑制剂类完整方案单一片剂药物，是目前美国一线用药，而国内艾滋病用药依旧十分落后，固定剂量复方缺乏，疗效优异的整合酶抑制剂产品更是罕见，医保对固定剂量复方或完整方案单一片剂药物覆盖极差，该款药物上市将会大大提高国内艾滋病药物的可及性，改善患者用药。