基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）宣布，公司FGFR4抑制剂BLU-554 (CS3008) 在中国实现首例患者给药，此次试验也是该药物正在进行中的全球I期临床试验中的一部分，针对晚期肝细胞癌患者。BLU-554是一种可口服的，强效高选择性成纤维细胞生长因子受体-4抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）研发。目前试验旨在评估BLU-554在晚期肝细胞癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。

肝癌是中国最常见恶性肿瘤之一，其中85-90%以上约为肝细胞癌，全球约有50%的新发和死亡肝癌患者在中国。每年，中国约有37万新发病例。肝癌还是中国第二大肿瘤死因，2015年，32.6万人因此致死。在中国，大多数肝癌患者在被确诊时已是疾病晚期[4]，并且失去了手术机会。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的可选药物十分有限，疗效并不理想，因此存在开发新药的巨大临床需求。

根据临床前研究表明，大约30%的肝细胞癌患者是因FGF19- FGFR4信号通路异常而导致癌症。而BLU-554可以以极高的特异性抑制FGFR4，治疗FGF19- FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌。

2018年6月，基石药业与Blueprint达成独家合作，获得了包括BLU-554在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint保留在其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。