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7月24日，全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，IF=70.67）在线发表了罗沙司他治疗长期接受透析和未接受透析的肾性贫血患者的中国III期研究结果[1-2]。这是NEJM首次发表由中国大陆医生同时作为第一作者和通讯作者的新药III期临床试验，也是首次背靠背发表中国临床研究论文。
罗沙司他在2018/12/17被国家药监局批准，用于治疗正在接受透析的慢性肾病患者的贫血。由于CDE尚未公布罗沙司他的审评报告，此前无法全面了解罗沙司他对透析贫血患者的疗效和安全性数据。借助此次NEJM发表的2篇论文，大家不仅可以全面了解罗沙司他治疗透析肾性贫血患者的临床数据，还能进一步了解罗沙司他治疗未接受透析肾性贫血患者的临床数据。罗沙司他针对未透析肾性贫血患者这一新适应症的上市申请（CXHS1800013/4）当前已经处于“在审批”阶段，预计很快获批。今天我们主要围绕NEJM的这两篇论文，给大家分享一下这款全球first in class、中国先于欧美获批的新药临床数据。
罗沙司他中国III期研究结果为什么能连发2篇NEJM？
NEJM位居全球四大综合性医学期刊之首，在临床医生心中拥有非常神圣的地位。能在NEJM上发表一篇论文可以说是广大医生梦寐以求的事情。与中国学者如今发表CNS论文已经稀松平常不同，在NEJM这种顶级医学期刊上发表论文还很困难，如果排除一些流行病学研究论文，由中国学者主导的新药临床研究论文在NEJM上发表就屈指可数了，连发2篇更是属于历史首次。所以，为何是罗沙司他？
罗沙司他结构式
首先，罗沙司他治疗贫血拥有独特的作用机制。罗沙司他是一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PHI）抑制剂，可抑制低氧诱导因子（hypoxiainducible factor，HIF）的泛素化降解，维持体内的HIF水平。低氧诱导因子能够对细胞中的氧含量变化产生反应，在低氧环境时通过诱导红细胞生成来满足机体对氧的需求。罗沙司他实际上是通过模拟机体自然的氧气感应及响应系统来帮助制造红细胞，调节铁代谢，作用机制类似机体对高海拔（含氧量低）环境的自然反应。而在肾性贫血的治疗领域，目前除了现有药物剂型或给药方式的改变外，近30年来尚未有针对新靶点、新作用机制的抗贫血药物出现。所以，对于这种first in class、全新作用机制、可能会改变临床实践、已经推进到NDA阶段的新药III期研究结果，应该不仅是NEJM会接受，也是四大医学期刊应该都会喜欢的。
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