今日，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司在第61届美国血液学会（ASH）年会上宣布，其CC-486作为维持疗法，在治疗急性髓系白血病（AML）患者的3期关键性试验QUAZAR AML-001中，与安慰剂相比，使患者的总生存期（OS）和无复发生存期（RFS）达到统计学和临床意义上的显著改善。基于QUAZAR AML-001试验的积极结果，百时美施贵宝计划于2020年上半年递交CC-486的新药申请（NDA）。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，也是成人中最常见的急性白血病。患者癌变白细胞迅速增长，使他们不能行使正常功能，还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。目前，化疗是标准的治疗手段，但大部分患者即使接受化疗后疾病仍有可能进展为复发/难治型AML。

CC-486是一种DNA甲基转移酶抑制剂（DNMT inhibitor），它能够在表观遗传学水平改变基因的表达，起到抑制癌细胞增殖的作用。除了在治疗AML患者的临床试验中得到应用，CC-486也在2期临床试验中治疗T细胞淋巴瘤患者，以及在2期和3期试验中治疗骨髓增生异常综合症（MDS）患者。

▲与安慰剂相比，CC-486显著改善AML患者的OS（图片来源：参考资料[2]）

名为QUAZAR AML-001的研究是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的3期试验。参与该试验的患者患有中/低风险的AML，已在接受强力诱导化疗后达到首次完全缓解（CR）或完全缓解兼不完全血细胞计数缓解（CRi）。试验结果显示，在中位随访时间为41.2个月时，与安慰剂相比，CC-486治疗组中患者的OS得到显著改善，CC-486组患者的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月，达到试验的主要终点。治疗组中患者的中位RFS为10.2个月，而安慰剂组为4.8个月。此外，治疗期间，CC-486组患者的健康相关生活质量（HRQoL）评分较基线时也得以保持，达到试验的关键性次要终点。

“我们对QUAZAR AML-001的研究结果感到非常的满意，这认证了是我们致力于表观遗传学研究和髓系疾病疗法的开发使命，“百时美施贵宝首席医学官Samit Hirawat医学博士说：“我们期待将CC-486带给有需要的AML患者。“

参考资料：

[1] Bristol-Myers Squibb Presents Overall Survival and Safety Data From Pivotal CC-486 Study QUAZAR AML-001，Retrieved December 10, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191210005526/en

[2] ASH 2019 investor presentation，Retrieved December 10, 2019 from Bristol-Myers Squibb Presentation