文 | pharm_rookie

美国时间6月7日，是FDA决定是否批准渤健（Biogen）公司阿尔茨海默症药物Aducanumab的截止日期，作为FDA史上最难产的决定之一，相信不管FDA做出什么决定，都定然会引起轩然大波。根据知名外媒Fierce Pharma作出的2021年最受期待的新药排名，Aducanumab赫然位列榜首位置，分析机构预测，一旦其获批上市，将会成为全球医药市场的一枚重磅炸弹，2026年该药销售额将会达到49亿美元。

作为这个时代最困难的医学挑战之一，阿尔茨海默症药物的研发一直走在最艰难的路上，而Aducanumab的研发之路也是充满艰辛和质疑，迎来审判时刻的Aducanumab无疑将人们的目光又聚焦在当前全球阿尔茨海默症药物的研发形势上。

01 几十年仅有几款药物获批，阿尔茨海默病治疗始终停滞不前

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是指发生于老年和老年前期、以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。临床上表现为记忆障碍、失语、失用、失认、视空间能力损害、抽象思维、人格和行为改变等。美国国家卫生研究院（NIH）指出，目前还尚未有一种药物能够成功治疗阿尔茨海默症，现在的医学方法都集中在帮助患者维持心理功能、管理行为症状和减缓疾病症状。

相应地，从1993年开始FDA就相继批准了几款胆碱酯酶（AChE）抑制剂药物用于缓解患者的相关症状，尽管科学研究迄今为止也并没有完全证明胆碱酯酶抑制剂对治疗阿尔茨海默症确切的作用机制。2004年，FDA又批准了一款兴奋性氨基酸受体（NMDA）抑制剂Namenda（美金刚）上市，用于缓解中重度阿尔茨海默症患者的相应症状。自此之后，除了在2014年FDA批准了一款AChE抑制剂和NMDA抑制剂的组合疗法Namzaric，已经在接近20年的时间内没有批准过任何一个阿尔茨海默症新药上市。