近日，国家药监局发布《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》(以下简称《指导原则》)，指导用于罕见病防治相关用途的医疗器械(含体外诊断试剂)注册及相关许可事项变更申请，以加强医疗器械产品注册管理，鼓励用于罕见病防治医疗器械研发。

　　指导原则中所指罕见病为国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局联合公布的罕见病目录中所包含的疾病。

　　指导原则指出，用于罕见病防治的医疗器械，如其临床前研究不能证明该产品临床应用患者受益显著大于风险，应进行临床试验。临床试验应重点关注受试者受益情况，同时，对产品临床应用安全性进行评估，所需罕见病病例数量可酌情减少。但三种情况可免于临床试验：一是针对用于罕见病治疗的医疗器械，其临床前经过充分的研究或有其他证据能够确定患者使用该器械受益显著大于风险的，企业在与技术审评部门进行沟通的前提下，根据技术审评部门的意见，可免于进行临床试验。

　　二是针对已有同类产品上市的医疗器械(不含体外诊断试剂)，可采用同品种比对的方式对其临床应用的安全有效进行评价;针对免于进行临床试验的体外诊断试剂产品，可采用同品种比对方式对其临床样本检测性能进行确认。上述评价过程所选择的同品种产品的安全有效性已得到充分验证。

　　三是针对境外已上市的用于罕见病防治的医疗器械，其境外临床试验数据如满足《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》，可在注册时作为临床试验资料申报，如技术审评过程中审评部门认为产品上市前无需再补充境内临床试验的，可免于临床试验。