一．全球孤儿药市场热度升温
孤儿药是预防、诊断、治疗罕见病的药物。目前全球约有5000-8000种罕见疾病，3.5亿罕见病人群，我国有近2000万的罕见病患者。2018年，全球罕见病市场规模为1310亿美元，据医药市场调研机构Evaluate Pharma预测，到2024年市场规模将达2420亿美元，占全球处方药销售额的五分之一。
近年，孤儿药市场热度升温，尤其是在全球市场具有独占性的创新药独角兽备受资本青睐。2018年5月诺华宣布87亿美元收购基因治疗公司Aves，获得一款脊髓型肌肉萎缩症孤儿药；2019年3月百健为获得一系列眼科领域在研孤儿药，不惜8亿美元并购基因疗法公司Nightstar；同年5月辉瑞8.1亿美元收购罕见病临床公司Therachon，欲开发侏儒症创新疗法……国际巨头们纷纷发力孤儿药领域。
2018年营收TOP3孤儿药公司
据Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》显示，2018年孤儿药销售额排名前三的公司分别是：新基制药（126亿美元）、罗氏（103亿美元）和诺华（102亿美元），并预测2024年这三家公司将共同创造近400亿美元的收入，占孤儿药市场总额的17%。
2024年全球TOP20孤儿药公司排行
TOP 1新基——孤儿药市场领军者
2024年，专攻罕见病的新基将以137亿美元的收入继续卫冕孤儿药领域。其重磅产品多发性骨髓瘤药物Pomalyst和Revlimid将贡献超120亿美元的收入。
Revlimid是新基严重依赖的明星产品，具有抗血管生成和抗肿瘤特性，2018年，该药物创下96.85亿美元的销售额，占新基制药全年营收的63.4%。据悉，Revlimid部分专利要到2027年才到期，2022年以前该药物的市场份额并不会被撼动。此外，2019年新基为保护Revlimid在一线疗法的强势地位，多次提升药品单价，既便引来多方不满，但华尔街分析师预测该药物销售额仍将继续保持两位数的增长率。
新基第二款畅销药物Pomalyst2018年销售额为20.4亿美元，同比上涨26.4%。依靠这两款当家花旦，新基制药连续三年保持高速增长。但在未来几年，该公司必须提升营收的多元化，尤其是摆脱对Revlimid的依赖。如果在仿制药大举进军市场之前，还没有找到有效替代产品，新基有可能面临营收下滑的风险。
不过，对于被百时美施贵宝斥资740亿美元收购的新基而言，这一切都多虑了。该公司拥有非常丰富的研发管线，其炎症、血液肿瘤领域的在研产品上市后峰值将达200亿美元。值得一提的是，新基将有5种新药在2020年获得批准，其中细胞疗法liso-cel在治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤已经在临床实验中显示较好的疗效和安全性，成为业界公认的潜力孤儿药。
TOP 2罗氏——四面楚歌的血液孤儿药霸主
2018年，罗氏在孤儿药领域营收103亿美元，占全年总营收的18%。2024年罗氏仍将坐拥两款营收超20亿美元的孤儿药产品，在血液孤儿药领域占据绝对优势。
血液肿瘤孤儿药Rituxan是罗氏的重磅炸弹之一，2018年该药物创造了67.5亿美元的营收，占罗氏全年销售收入的12%。但目前Rituxan正在面临专利悬崖危机。2018年11月由全球仿制药巨头Teva制药研发的仿制药Truxima获FDA批准上市；2019年2月，由复宏汉霖研制的利妥昔单抗注射液也在中国获批上市。此外，辉瑞、安进也在开发Rituxan仿制药。
