据统计,全球有接近5000万的阿尔茨海默病(AD)患者,而这个数字随着人口的老龄化还在加速上升。有人把AD比作一个“盗贼”,他一点点偷走了爱人、父母、长辈的记忆、人格和灵魂,留下来的是一具陌生而空洞的躯壳。从患者家人的角度上讲,AD无疑是一种非常“残忍”的疾病,它也是当今社会无法逃避的健康挑战。
在众多AD疗法在后期临床试验纷纷受挫之际,传来了两则好消息:10月底,渤健(Biogen)和卫材(Eisai)联合宣布,其在研的AD新药aducanumab“起死回生”,并计划明年向FDA递交该药物的生物制剂申请(BLA);11月2日,中国国家药监局官网宣布,由上海绿谷制药等联合研发的治疗阿尔茨海默症新药甘露寡糖二酸(GV-971)正式在中国有条件获批,用于治疗轻、中度阿尔茨海默病(AD)。这是17年来治疗AD药物的首次获批,公开资料显示,GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。
即便如此,攻克AD,我们一直在努力。日前,一家临床阶段的药物开发公司T3D Therapeutics宣布完成1500万美元的B轮融资,用于AD在研新药的2期临床研究。
这是一家成立于2013年的新锐公司,在开发有效治疗AD的解决方案过程中,对过去二十年来的主流思维提出了挑战。该公司认识到AD是一种神经代谢疾病,因而提出必须首先解决大脑中能量代谢不良和脂质代谢异常的问题——脑“饥饿”,这会导致神经变性和大脑“绞死”,如斑块,缠结和大脑发炎等。
该公司认为,大脑是人体中代谢最活跃的器官,依靠葡萄糖或糖作为燃料。如果大脑失去了将糖有效地转化为能量,并维持脂质代谢平衡的能力,那么大脑就会“饿死”。这种“饥饿”会导致认知和运动功能缺陷——这就是AD。
T3D Therapeutics的主要在研产品T3D-959,通过靶向大脑“饥饿”和神经元退变,以实现AD的转化治疗。T3D-959是一种口服、可穿透脑的高选择性小分子双核受体激动剂,旨在改善AD和其它神经退行性疾病中存在的葡萄糖和脂质代谢功能障碍。
T3D Therapeutics在研管线(图片来源:T3D Therapeutics官网)
杜克大学医学中心(Duke University Medical Center )神经病学名誉教授、T3D Therapeutics首席医学官Warren Strittmatter博士表示:“在我们即将开展的2期研究中,我们渴望扩大T3D-959在AD患者中的试验,因为该药物具有独特的靶向机制,我们认为这是AD记忆缺陷的发展基础。”
该项2期研究有望在2020年初启动。这是双盲、安慰剂对照、平行组2期安全性和疗效研究,预计将招募多达256位患有轻度至中度AD的成年人。受试者将接受三种不同剂量的T3D-959或安慰剂治疗,持续24周。
|