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原创： 汤诗语
到年底了，总结一下我心目中2019年的那些新药研发重大突破。当然，这只代表我的个人观点，总结得也也可能不太全面，供大家参考。
1. 埃博拉病毒疫苗及药物
埃博拉病毒感染后造成埃博拉出血热非常惨烈，身体内组织被液化，导致大面积出血，患者会吐血、七窍流血、毛孔出血......然后死亡。该病传染性强，发病快，死亡率高，经常造成整个村子人口灭绝。
2019年，默沙东的扎伊尔型埃博拉病毒疫苗获得欧洲及美国批准上市，该疫苗保护效应强，在刚果（金）已有超过20万人接种。但该疫苗仅针对扎伊尔型埃博拉病毒，还有苏丹型埃博拉病毒曾造成大量死亡。因此，目前仍有数个其他疫苗在研发中，以期实现完全预防埃博拉病毒的目标。
中国曾于2017年批准国内某研究所及企业研发的埃博拉病毒疫苗，但并未在非洲有大面积接种案例。
除疫苗外，再生元的三种单抗混合的REGN-EB3和Ridgeback的单抗mAb114也证明了可以大幅降低埃博拉病毒感染后的死亡率，成为治疗这一疾病的重大突破。
埃博拉病毒疫苗及药物的研发体现出这一行业中的好的一面：由于这一疾病仅存在于全球最欠发展的国家，研发药品无利可图，也无关发达国家的公共卫生。但发达国家公共卫生部门的研究机构和制药企业联手，解决了这一危险的疾病，为这些最欠发展的国家解除了重大风险。
2. 诺华治愈脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma
治愈（注意是“治愈”）一项疾病总是令人兴奋，尤其是这一疾病是基因缺陷导致的疾病，且患者通常会在2岁内死亡。
该疗法的成功也证明了腺相关病毒载体（AAV）的成功，即可将正常的基因递送入人体细胞内，以治愈基因缺陷导致的疾病。这项技术的前景并不仅限于治愈脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。
不过，诺华给这一疗法的定价高达1500万人民币——这带来了一个问题：到底应该为一个人正常地度过一生（而不是2岁前死掉）支付多少钱？这不仅是一个经济问题，也是个伦理问题。
3. 安进的KRAS G12C抑制剂AMG 510
上世纪80年代初，RAS基因就被确认为首个人类癌症的元凶，但RAS靶向抑制剂却迟迟没有上市，其原因是由于RAS蛋白结构平滑，其表面缺乏可以结合小分子的疏水性口袋，因此被长期认为是“不可成药”。AMG510是通过结合KRAS蛋白表面隐藏的沟槽来发挥作用，可以与突变的KRAS蛋白上的半胱氨酸发生不可逆结合，从而使KRAS进入失活状态。
这一突破为RAS抑制剂的研发打开了大门，KRASG12D抑制剂已近在眼前。不过，AMG 510可能存在耐药较快发生的问题，亟需解决。
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