美国生物技术公司安进（Amgen）与合作伙伴Cytokinetics及施维雅（Servier）近日联合宣布，评估其心衰药物omecamtiv mecarbil的首个III期研究GALACTIC-HF完成了该研究的第一次既定中期分析，包括考虑预先指定的无效性标准*，数据监测委员会（DMC）建议继续推进研究，不做任何改变。

GALACTIC-HF于2016年底开始入组患者，计划在全球超过35个国家入组约8000例患者，这些患者当时或在筛选前一年内因心力衰竭住院或进入急诊室。研究旨在评估将omecamtiv mecarbil与标准护理联合治疗是否能减少射血分数降低的慢性心力衰竭患者心力衰竭事件（心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗）和心血管死亡风险。到目前为止，该研究已入组超过7000例慢性心力衰竭（纽约心脏协会[NYHA]类别II-IV类）患者，预计在2019年上半年完成入组，并于2021年初获得结果。

Omecamtiv mecarbil是一种新型、选择性、心肌肌球蛋白激活剂，与肌球蛋白的催化域结合。临床前研究表明，心肌肌球蛋白激活剂可在不影响心肌细胞胞内钙浓度或心肌耗氧量的情况下增加心肌收缩力。心肌肌球蛋白是心肌细胞中的细胞骨架运动蛋白，直接负责将化学能转化为导致心肌收缩的机械力。该药由安进和Cytokinetics合作开发，施维雅提供资金和战略支持，目前正开发用于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）的潜在治疗。

omecamtiv mecarbil分子结构式（图片来源：Wikipedia）

GALACTIC-HF是该药III期临床项目中的首个研究，这是一项大规模、全球性心血管预后研究，旨在评估通过改善心力衰竭患者的心肌收缩力来降低心脏不良结局。今年2月，该项目启动了第二项III期研究METEORIC-HF，该研究旨在评估omecamtiv mecarbil相对于安慰剂对患者运动能力（采用心肺运动测试评估）的影响。

高风险、回报高：上市年销售额或达20亿美元

在此次中期临床试验中，omecamtiv mecarbil在心力衰竭中受损的多种心功能指标方面产生了剂量依赖性提高，包括：收缩期射血时间（SET）、每搏量（SV）、左心室射血分数（LVEF）、左室短轴缩短率（FS）。该药是处于后期临床开发阶段为数不多的几个