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预计2019年进入市场并在2023年成为“重磅炸弹”的药物有7个。这些产品主要集中在“免疫”以及“遗传疾病”两个疾病领域。且大都获得了“孤儿药资格”和“突破性治疗地位”。
2019年最值得关注的药物介绍
4. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症新药：Ultomiris
2018年12月获FDA批准，曾获“孤儿药物资格”。该药是Alexion重磅炸弹产品Soliris的下一代产品，有效性方面非劣效于Soliris，但顺应性有了很大提升，市场潜力巨大。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的后天性血液疾病，每百万人中有1至5人发病。由于遗传缺陷，患者的红细胞容易被一种称为补体的物质破坏，导致血栓的形成，进而导致死亡或器官损害，症状主要包括呼吸及吞咽困难、严重贫血、疲劳、肾病和疼痛等。
Ultomiris
Alexion的Ultomiris 是PNH 领域重磅炸弹产品Soliris的下一代产品，Soliris和Ultomiris均为人源化单克隆抗体，通过与补体C5结合，抑制其裂解为C5a和C5b，阻断补体复合物C5b-9的形成，从而起到疾病治疗的作用。与Soliris每2周给药1次相比，Ultomiris每8周给药一次，顺应性有了很大提高。
2018年12月，FDA批准该药用于成年PNH患者的治疗，从提交上市申请到获批，Ultomiris仅用了6个月，比FDA完成优先审评的目标时间提前了2个月。2019年1月，该药已经在美国上市。截止发稿前，该药在欧盟和日本尚处于待批准状态。
Ultomiris在美国的批准基于两个III期临床试验（301和302试验）：
301试验表明，在未使用补体抑制剂的患者中，接受Ultomiris治疗的患者，73.6%无需输血，53.6%患者的乳酸脱氢酶水平达到正常化（乳酸脱氢酶为一种细胞损伤和破坏的标记物）。
302试验证实，从Soliris切换至Ultomiris时，Ultomiris非劣效于Soliris。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症的市场
2007年，FDA批准Soliris用于PNH的治疗，该药是第一个也是目前唯一一个用于PNH的药物。在一项名为TRIUMPH的临床试验中，49%的患者血红蛋白稳定，而使用安慰剂患者的这一指标为0。给药组与安慰剂组相比，乳酸脱氢酶下降了85.8%。来自TRIUMPH, SHEPHERD和X03-001的数据显示，给药组血栓事件（PNH患者最常见的死亡原因）的发生率减少了85%。
尽管PNH是一种非常罕见的疾病，但Soliris利用“孤儿药”的定价优势成就了其“重磅炸弹”的身份。2017年，Soliris的销售额高达31.4亿美金。Cortellis预测，该药2023年的销售额将突破37.8亿美金。Soliris的下一代产品Ultomiris，临床效果不逊Soliris，而且患者顺应性得到了很大的提高，市场占有率将更有优势。Cortellis预测，Ultomiris在2023年的销售额将达到19.3亿美金。患者从Soliris转换为Ultomiris时，Ultomiris非劣效于前者，这使Alexion能够鼓励患者从Soliris向Ultomiris切换；尽管其他公司开发的Soliris类似物已经处于临床后期，但Ultomiris凭借其在在给药周期及顺应性方面的优势，必将延续Soliris的“神话”。在Soliris的“阵地守护战”中，因为有了Ultomiris，Alexion似乎实现了战略性的胜利。
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