作者：1°C

近日，多发性硬化症领域迎来多个重要的开发进展，代表如诺华Mayzent (siponimod，西尼莫德) 获批上市，Celgene开发的ozanimod申请上市，百健富马酸二甲酯升级版diroximel fumarate申请上市；中华医学会神经病学分会发布《多发性硬化患者生存报告（2018）》，卫生健康委发布罕见病诊疗指南等等，笔者希望通过本文初步介绍中国国内多发性硬化症现状，并罗列2019年国内值得关注的多发性硬化症进展。

1.中国多发性硬化症患者：

约3万人，83%为复发缓解型

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，疾病列入第一批罕见病药物目录。可以分为复发缓解型（RRMS，85%）、原发进展型（PPMS 10%）和进展复发性（PRMS, 罕见型5%），其中，80% RRMS可进展为继发进展型多发性硬化症（SPMS）。

多发性硬化症临床分型：

数据来源：ALTAS OF MS 2013

多发性硬化患者生存报告（2018）：

要点1: 患者发病高峰年龄为20-40岁，疾病给患者及家属带来沉重的精神和经济压力

要点2: 患者就诊和确诊周期均较长，症状出现后平均1-5年才会诊治，疾病知晓率很低；

要点3: 患者确诊后，DMT治疗患者不足10%，主要原因是药物可及性差和疾病负担太重。

2.中国多发性硬化症药物可及性

亟待提高

多发性硬化症尚无有效的根治疗法，临床上仍旧以疾病修正治疗(Disease-modifying treatments ,DMT)为主。但是，截至目前，中国国内可用的多发性硬化症药物仍旧非常缺乏。

根据发布的罕见病诊疗指南，以及国际多发性硬化症社区公开资料（National MS Society Brochure. Disease Modifying Therapies for MS.），截至目前，已有16款DMT治疗药物在欧美获批上市，其中，诺华西尼莫德，默克集团克拉屈滨片刚刚获批上市，另外，百健diroximel fumarate和新基ozanimod仍处于上市审评阶段，预计2019年或是2020年初获批上市。

多发性硬化症DMT治疗药物一览：