专注于肿瘤治疗的澳大利亚生物科技公司 Kazia Therapeutics Limited欣然宣布，该公司与美国国家癌症研究所 (National Cancer Institute) 赞助的美国癌症研究网络肿瘤临床试验联盟（Alliance for Clinical Trials in Oncology Foundation，简称“该联盟”）达成了合作。该联盟将推出多中心II期研究，调查 Kazia 研究用新药 GDC-0084 以及其他几种靶向型癌症疗法在治疗转移性脑肿瘤（已经扩散到大脑的肿瘤）方面的潜在效用。

要点

· 该联盟将针对转移性脑肿瘤患者启动开放标签II期研究。

· 根据肿瘤的基因特征，患者将被分配使用 abemaciclib（礼来公司 (Eli Lilly)）、entrectinib（基因泰克公司 (Genentech)）或 GDC-0084 (Kazia Therapeutics)接受治疗。

· 这项试验预计将在美国多家中心招募多达150名患者。

· 这项试验将由该联盟负责，Kazia 提供研究药物和财政资助等支持。

· 这项研究的启动意味着正在使用 GDC-0084 开展的临床试验总数达到四个，每个都是不同形式的脑肿瘤。

多达30%的转移性肿瘤患者会发展为脑内继发性肿瘤（转移性肿瘤）。仅美国一个国家，每年估计就约有20万例转移性脑肿瘤。治疗方案仍然有限，而且转移性脑肿瘤患者的平均生存期为3至27个月，具体还取决于原发肿瘤的位置等因素。

人们日益认识到癌症是一种复杂的疾病，类似部位（如乳房、肺等）的肿瘤对治疗的反应可能有很大的不同，其中一个重要因素便是肿瘤的基因特征。临床研究已开始把重点放在根据基因特征仔细分配病人进行治疗上，这种方法有时被成为“精准医疗”或“个性化医疗”。该联盟的研究便是这种方法的一个例子。

该联盟的研究又称“A071701”，预计将一共招募多达150名患者，所有这些患者的肿瘤都已经扩散到了大脑。只有 PI3K 通路发生基因改变的患者会接受 GDC-0084 治疗。所有招募的患者中，预计将约有1/3被分配到这一组。其他基因突变患者将被分配接受 CDK 抑制剂 abemaciclib（又名 Verzenio?，礼来公司生产，已获美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗某些形式的乳腺癌）或 Trk/ALK 抑制剂 entrectinib（基因泰克公司生产，尚未获 FDA 批准）。

此次研究的启动意味着正在使用GDC-0084开展的临床试验总数达到四个：

据预计，这项研究大约需要两年时间才能完成。Kazia 将提供支持，包括用于支付部分费用的财政资助。这项研究将根据美国 FDA 的“研究性IND”开展，研究的主要监管责任将由该联盟承担。这项研究的执行取决于适用机构审查委员会的批准和合同手续的完成，这些事项尚未最终确定。据预计，这项研究将于2019日历年度下半年开始招募患者。