编译：范东东

由于第二季度取得了创纪录的收入以及对未来FDA扩大Vascepa适应症标签的预期，上个月Amarin更新营收指南，包括增加2019年的收入预期，计划进一步，扩张商业化以配合Vascepa的销售增长。

Vascepa自上市以来销量不断增长，未来新标签的批准还会进一步提升该药的销量。3月28日，Amarin向美国FDA提交了Vascepa的补充新药申请（sNDA），寻求扩大Vascepa适应症批准。5月29日，FDA正式受理Vascepa用于降低心血管风险适应症sNDA，同时授予了优先审评资格。

一切似乎都按预期向前发展，然而日前FDA突然宣布延后对Vascepa标签审查工作。FDA计划将于11月14日召开一次咨询委员会会议审查Amarin的申请，讨论Vascepa是否能够降低甘油三酯水平异常高的患者心血管事件风险。当时，经FDA确认的PDUFA目标日期为2019年9月28日，受此影响，可能要推迟到今年12月底。

Vascepa是经过复杂的生产工艺从深海鱼中提取的高纯度EPA（二十碳五烯酸）单分子处方型产品，2012年就被美国FDA批准用于成人严重（≥500mg/dL）高甘油三酯血症患者饮食的辅助治疗来降低其甘油三酯水平。该产品的生产工艺可有效消除杂质并分离和保护单分子活性成分，Vascepa也因其独特的临床特征获得多个国际专利，包括降低相关患者群体的甘油三酯水平而不升高LDL-C水平，外界更是分析认为该药物有成为重磅炸弹的潜力。

此次申请是基于具有里程碑意义的REDUCE-IT研究的积极结果。REDUCE-IT是一项全球性临床研究，在8179名接受他汀类药物治疗但心血管事件发生风险仍升高的成年人开展。该研究按照FDA同意的特殊方案评估指导原则进行，结果于2018年10月对外公布。结果显示，在治疗人群中（包括心血管死亡、非致命性心脏病发作和非致命性卒中），Vascepa显著降低了主要不良心血管事件的相对风险达26%。

受此利好消息影响，该药物在今年第二季度的销售额飙升超过1亿美元，比去年同期增长91％。Amarin对Vascepa的未来业绩充满信心，7月份公司筹集了4亿美元现金用于Vascepa未来标签更新后的大规模商业扩张，包括提升销售能力和充实库存等。对于此次FDA的突然延后，Amarin表示将继续销售招聘计划，并认为延迟会帮助其拥有更充足的时间做准备。

对此，Jefferies分析师Michael Yee表示，虽然FDA延后审视Vascepa，但这仅意味着Amarin计划遇到暂时挫折，并不一定会对该药物的未来造成影响。虽然咨询委员会延期举行会议令人出乎意料，但考虑到Vascepa对整个药物和心血管领域的重要性，这一决定也是可以理解的。

但有质疑者认为，REDUCE-IT安慰剂组使得Vascepa的试验结果出现偏差，因为安慰剂可能会增加负性心血管生物标志物（包括坏胆固醇水平等）。Yee指出，Amarin发起了一项事后审查证明了安慰剂结果与Vascepa的益处之间几乎没有联系。

若12月FDA最终批准Vascepa的标签扩张，该药物的销售额可能达到20亿至30亿美元。

参考来源：Amarin's Vascepa buzzkill: FDA stalls label review with surprise panel meeting