作者：蔡德山

2019年8月20日国家药监局（NMPA）批准诺华的盐酸芬戈莫德胶囊（Fingolimod Hydrochloride）在中国注册，商品名捷灵亚（Gilenya）。芬戈莫德是全球首个治疗多发性硬化症（MS）的口服药物，2012年跨入重磅级炸弹药物榜单，已成为MS治疗史上新的里程碑。

国家对罕见病用药高度重视

2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录。2019年2月国家卫生健康委出台了《罕见病诊疗指南（2019年版）》。国家发布了《第一批罕见病》目录共涉及血友病、多发性硬化症、纯合子家族性高胆固醇血症、特发性肺动脉高压、早发帕金森病等121种疾病。在政策激励下，国内已有多家企业的研发目光转移到罕见病药物的开发中。

据中国免疫学会神经免疫分会，中华医学会神经病学分会神经免疫学组，中国神经免疫学和神经病学杂志发布《发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版)》指出，多发性硬化是一种以中枢神经系统（CNS）炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病。MS病变主要累及白质，病因尚不明确，可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素相关。在美国有32.5万多发硬化症病人在接受治疗，在积极治疗和探索预防下，每年仍有1.5万新发患者。我国缺乏大规模流行病学资料，预计约有超过3万名MS患者。

随着我国政府对罕见病的重视，多发性硬化症用药获批品种倍受重视。除了诺华的盐酸芬戈莫德胶囊外，2018年7月18日NMPA批准了赛诺菲公司的特立氟胺片，商品名奥巴捷。

国内上市的药物还有拜耳医药的的注射用重组人干扰素β-1b倍泰龙，默克雪兰诺公司的重组人干扰素β1a注射液利比。值得一提，国内药企已经提前布局，中美华东的芬戈莫德片以新药1.1类申报临床，豪森药业、华威医药等7家药企的盐酸芬戈莫德胶囊以新药3.1类申报，其中4家药企获批临床。

全球多发性硬化症市场

目前，全球上市用于临床的多发性硬化症药物有16个药物。2018年全球多发性硬化症药物市场达到了240亿美元，同比上一年增长率2.88%。

数据来源：根据公开数据、跨国公司年报整理

多发性硬化症口服药倍受瞩目

MS病理上表现为CNS多发髓鞘脱失，可伴有神经细胞及其轴索损伤，MRI上病灶分布、形态及信号表现具有一定特征性。MS病变具有时间多发（DIT）和空间多发（DIS）的特点，常见于青、中年，女性较男性多见。

2010～2019年上半年美国FDA批准的多发性硬化症治疗10个药物，口服药物和抗体类药物是市场的支柱品种。2019年新批准的药物是德国默克的克拉屈滨片（Mavenclad）和诺华的西尼莫德片（Mayzent）。

2010年～2019年上半年美国FDA批准的多发性硬化症治疗10个药物