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2019年，全球生物技术与医药领域依然以抗肿瘤领域的融资事件为主（占48%），其中肺癌（31件）最多，其次是乳腺癌（18件）、胰腺癌（12件）、肝癌（11件）、前列腺癌（10件）和血液癌症（10件）。除肿瘤领域之外，中枢神经系统、抗感染、免疫系统、内分泌与代谢和罕见病这五大疾病领域紧随其后，也越来越受到初创公司研发药物管线布局的重视。
其中，罕见病相关的融资交易以50起融资事件数位列第六位，并且多集中在早期（A、B轮），但平均单A轮融资金额却高达4325万美元，超出癌症的平均单A轮融资金额近两倍（2437万美元）。可见，早期资本市场已渐渐由扎堆的癌症领域向罕见病转移。
可究竟罕见病有什么魔力，能如此吸引投资人的目光？深入剖析这16家A轮融资公司后，我们发现一半的公司都是在做罕见神经系统疾病，并且融资金额均处于这16家公司的中上游，平均A轮融资金额在4395万美元左右（超过A轮融资平均额4126万美元），最高的一家公司融到了1.155亿美元。纵观这8家专做罕见神经系统疾病的公司，发现多是以基因疗法为主的前沿疗法。也许，这就是魔力所在。下面，我们将按照融资金额给大家一一介绍这8家初创公司。
第一名：Passage Bio 1.155亿美元
Passage Bio是美国一家基因疗法研发公司，总部位于宾夕法尼亚州费城，由行业资深人士Stephen Squinto博士、Tachi Yamada博士与基因治疗先驱James Wilson博士合作创办。它在2019年2月14日完成由奥博资本（OrbiMed Advisors）领投的1.155亿美元A轮融资，9月4日又完成了B轮1.1亿美元融资。Passage Bio致力于治疗罕见的单基因中枢神经系统疾病。目前该公司两款最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶痴呆（FTD），预计2020年初将这两个项目推进临床。
第二名：Neurogene 6850万美元
Neurogene是一家针对罕见神经系统疾病的基因治疗药物开发公司，旨在为患有罕见神经系统疾病的人群提供新型基因疗法。该公司通过与学术研究人员、患者权益组织和护理人员合作，利用腺相关病毒（AAV）将健康的基因片段传递给带有致病基因缺陷的患者，以治疗目前尚无有效方案的潜在遗传性罕见神经系统疾病。目前，该公司正在研究天冬氨酰基葡萄糖胺尿症（AGU）、腓骨肌萎缩症（CMT）和巴顿病相关罕见病的新型基因疗法。
2月7日，Neurogene在第15届WORLD Symposium会议上报告了以基因疗法治疗AGU和CMT4J（4J型CMT）的初步数据。数据证明，其基因疗法显示出了安全性和有效性。几日后，Neurogene宣布完成6850万美元的A轮融资，该资金将推动AGU和CMT4J罕见病基因疗法项目的临床开发，同时为其他项目提供资金支持。
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