日前，Catalyst Biosciences公司宣布，与渤健（Biogen）达成一项全球独家许可和研发合作协议，双方将共同开发其潜在“best-in-class”C3补体抑制剂CB 2782-PEG，治疗患有地理萎缩（geographic atrophy ，GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。

AMD是65岁以上老年人失明的首要原因。AMD患者由于视网膜色素上皮细胞（RPE）死亡，导致视网膜中感光细胞的丢失。AMD分为干性AMD和湿性AMD，大多数患者处于干性AMD阶段，干性AMD的晚期阶段称为地理萎缩，目前还没有获批疗法治疗处于这一阶段的干性AMD患者。

C3是补体级联反应的中央调节因子，也是一个经临床验证的重要地理萎缩治疗靶点。Catalyst通过特定位点，使用聚乙二醇修饰，开发了具有更长半衰期的抗C3蛋白酶CB 2782-PEG。CB 2782-PEG和CB 2782具有相同的酶活性，并以和CB 2782相同的速率抑制C3。临床前数据表明，单次注射125 μg的CB 2782-PEG，经28天后，可使非人灵长类动物的C3清除率超过99％。该公司的官网信息指出，地理萎缩患者每年只需要接受3至4次CB 2782-PEG的治疗，大幅度的提高了治疗的便利性。

▲CB 2782-PEG使非人灵长类动物的C3清除率超过99%（图片来源：参考资料[2]）

根据协议条款，Catalyst将负责CB 2782-PEG的临床前开发，而渤健将为其提供相应开发资金。Catalyst将获得1500万美元的预付款，并有资格获得3.4亿美元的潜在里程碑付款，以及CB 2782-PEG在未来的销售额分成。渤健将获得CB 2782-PEG和其它抗C3蛋白酶的开发和全球独家推广权益。

“渤健是我们抗C3眼科项目的最佳合作伙伴，“Catalyst总裁，兼首席执行官Nassim Usman博士说：”地理萎缩是干性AMD的一种晚期形式，它可能会对患者产生毁灭性的影响。这种疾病在美国影响了超过一百万人，并且目前没有获批的疗法出现。CB 2782-PEG有潜力为患者提供长期抑制C3补体的疗效。”

参考资料：

[1] Catalyst Biosciences Announces Global License and Collaboration Agreement to Develop Pegylated CB 2782 for the Treatment of Dry Age-Related Macular Degeneration, Retrieved December 20, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/12/19/1962743/0/en/Catalyst-Biosciences-Announces-Global-License-and-Collaboration-Agreement-to-Develop-Pegylated-CB-2782-for-the-Treatment-of-Dry-Age-Related-Macular-Degeneration.html

[2] CB 2782-PEG: a Complement Factor C3-Inactivating Protease and Potential LongActing Treatment for Dry AMD, Retrieved December 20, 2019, from http://ir.catalystbiosciences.com/static-files/8081a854-572d-461a-8c6a-1b8e817d5f0a