原创：杜言

近日，FDA发布了2019年度新药审评报告，其下属机构CDER在2019年批准的新药共计48款，在近20年来仅次于2018年的59款，排在历史第二位。

其中，有几个数字引人瞩目：21款（44%）新药为治疗罕见病的孤儿药，20款（42%）为first-in-class新药；29款创新药（60%）至少获得FDA四大资格认定中的一种，其中35%获得快速通道资格，27%获得突破性疗法认定，58%获得优先审评资格，19%获得加速批准。下面，我们一起去看看这份报告的详细内容吧。

罕见病新药获批数量超过肿瘤药

2019年，有21款(44%)治疗罕见病的孤儿药获批，这是继2018年后，孤儿药再度超过肿瘤药，成为获批新药数目最多的疾病类型。

CDER主任Janet Woodcock博士在引言中也表示：“患有罕见疾病的患者往往很少或根本没有药物来治疗他们的病情，对他们来说，批准所谓的'孤儿'药物可能意味着对提高生活质量的新希望，在某些情况下，还有生存的希望。”

2019年FDA批准的孤儿药

其中，值得注意的是，有2款罕见病药物的获批实现了该疾病领域用药由0到1的飞跃：

Scenesse（afamelanotide）：2019年10月8日，FDA批准Clinuvel制药研发的afamelanotide上市，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。红细胞生成性原卟啉病是一种对阳光敏感的罕见疾病，据估计，全球大约有5000~10000例EPP患者。Scenesse能够通过刺激患者体内的黑色素生成，进而保护其免受紫外辐射损伤。

Turalio (pexidartinib)：2019年8月2日，FDA批准第一三共开发的pexidartinib上市，用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。这些患者的疾病造成严重功能性限制，而且无法通过手术改善疾病症状。值得一提的是，pexidartinib是首个获批治疗TGCT的药物，也是FDA批准的首个CSF1R抑制剂。

First-in-Class占比达到42%

与2018年相比，2019年FDA批准的新药数量虽然减少了11个，但也远超2009-2017年的平均数字。尤其是2019年批准的新药中，首创新药（first-in-class，FIC）占42%，共计20种。这类新药具有与现有疗法不同的作用机制，且对全球患者健康有较大的积极影响。

2019年获批的20款first-in-class新药