临床阶段再生医学公司ViaCyte日前宣布完成8000万美元的D轮融资。本轮资金将用于进一步推进公司的新型干细胞胰岛替代疗法。这些疗法有可能为1型糖尿病患者提供功能性治愈方法，也可能是依赖胰岛素的2型糖尿病患者的重要治疗选择。

本轮投资由贝恩资本（Bain Capital Life Sciences）领投，TPG和RA Capital Management以及现有投资者Sanderling Ventures参与投资。加上今年9月该公司与W.L. Gore and Associates 以及 CRISPR Therapeutics达成的战略合作，ViaCyte在今年下半年累积获得了超过1亿美元的新资金。

ViaCyte总部位于圣地亚哥，一直是干细胞衍生细胞替代疗法的先驱，专注于胰岛素需求型糖尿病的治疗。该公司的科学家是第一个描述人类多能干细胞定向分化为胰腺细胞的人，也是第一个证明这些细胞在临床前模型中忠实地产生胰岛素以响应血糖的升高。ViaCyte还表明，这些细胞可以在体内分化为正常人胰岛的所有组成细胞类型。该公司在该领域的领导地位还体现在其知识产权组合中，该组合包括全球700多项已颁发的专利和几乎相同数量的未决申请。

ViaCyte的候选产品是基于从干细胞衍生的胰腺祖细胞，然后将其植入耐用且可回收的细胞输送装置中。一旦植入并成熟，这些细胞被设计成响应血糖水平而分泌胰岛素和其他胰腺激素。ViaCyte有两个产品正处于临床开发阶段：PEC-Direct?产品在非免疫保护装置中递送胰腺祖细胞，用于治疗1型糖尿病患者，这些患者血糖低、无意识，极端血糖不稳定和/或反复发作严重低血糖的情况；PEC-Encap?（也称为 VC-01 ）产品在免疫保护装置中提供相同的胰腺祖细胞，用于所有使用胰岛素的1型和2型糖尿病患者。ViaCyte还在基于其专有的CyT49细胞系，开发免疫逃避的‘通用供体’干细胞系，该细胞系有可能进一步拓宽糖尿病和其他潜在适应症的细胞治疗的可用性。

PEC-Direct候选产品作为高风险的1型糖尿病患者的转化疗法，目前正在进行临床1/2期试验的第二阶段评估，预计最早可在2019年中期获得初步的疗效验证数据。PEC-Encap候选产品最初是针对所有1型糖尿病患者开发的。由于公司正在与W.L.Gore & Associates合作进行产品的改进，被称为“STEP ONE”的PEC-Encap临床试验的招募已暂停。产品的优化已产生积极数据，显示了PEC-Encap候选产品在临床相关的非临床“挑战”模型中前所未有的植入和功能，其临床评估预计明年恢复。

ViaCyte总裁兼首席执行官Paul Laikind博士（图片来源：ViaCyte公司官网）

ViaCyte总裁兼首席执行官Paul Laikind博士说：“我们的PEC-Direct和PEC-Encap产品都取得了重要的科学进展。此次融资的主要部分将用于支持这两个主要候选产品的临床开发，以评估其疗效。此外，我们已经开始与CRISPR Therapeutics合作，发现、开发和商业化基因编辑的异体干细胞疗法，这些疗法可能是糖尿病的下一代治愈方法。”

贝恩资本生命科学部董事总经理Adam M. Koppel 博士说：“ViaCyte是β细胞替代领域的领导者，我们对其干细胞衍生疗法可能对改善胰岛素需求型糖尿病患者的治疗和生活质量感到振奋。我们期待与ViaCyte的管理团队合作，加速开发ViaCyte的转化细胞疗法，惠及患者。”

参考资料：

[1] ViaCyte Snags $80 Million to Advance Its Stem-Cell Derived Diabetes Therapies Retrieved on November 30 2018 from https://www.biospace.com/article/viacyte-snags-80-million-to-advance-its-diabetes-therapies/