在百时美施贵宝公司股东大肆宣传“抵制”以740亿美元收购新基的数周后，日前新基发布关于收购交易值得的证据，其生产管线重要资产之一的CAR-T疗法bb2121公布新的试验数据。

新基及其开发合作伙伴Bluebird Bio上周四（5月2日）在《新英格兰医学》杂志上发布了bb2121第一阶段研究CRB-401的临时数据，这项研究主要针对BCMA靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗候选复发和难治性多发性骨髓瘤患者的效果。两家公司表示，在试验中接受治疗的33名患者中，有15名患者获得了全面疗效反应，9名患者获得了部分疗效反应。该研究中的患者此前均接受过治疗，包括在大多数患者使用过免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和达拉珠单抗进行预先治疗。除了一名患者之外，其他患者以前都接受过自体干细胞移植。

最常见的≥3级副作用事件是血液学毒性，包括中性粒细胞减少症（85％），白细胞减少症（58％），贫血症（45％）和血小板减少症（45％）。 14名（42％）患者发生神经毒性，其中13例（39％）为≤2级，1例（3％）4级，神经毒性在1个月内消退。25（76％）名患者出现细胞因子释放综合征; 23（70％）为≤2级，2（6％）为3级事件；所有事件都是可逆的。14例（42％）患者发生感染；细胞因子释放综合征患者的峰值CAR-T细胞扩增较高，输注后6个月57％的患者血液中CAR-T细胞仍可检测到。

美国国家癌症研究中心实验移植和免疫学分会医学博士、该研究资深作者兼首席研究员James N. Kochenderfer说，“CAR-T细胞治疗是复发/难治性多发性骨髓瘤患者研究的一个重要领域，我们仍然需要新的选择。此次研究对于CAR-T细胞的扩张和持久性感到鼓舞，迄今为止我们已经看到了bb2121安全性的可控反应。”

尽管如此，该试验结果仍然使研究者对细胞疗法疗效反应的持久性产生了怀疑。在经历完全反应的15名患者中，有6名最终发生了复发的情况。所有患者的中位无进展生存期约为一年。

新基的CAR-T研发正在一个竞争激烈的领域开展，其他细胞疗法也在积极开发用于多发性骨髓瘤治疗。在2018年12月举行的美国血液学会（ASH）会议上，数据显示患者对bb2121的反应率接近96％，12个月的无进展生存率使Jefferies分析师宣称新基是实验性多发性骨髓瘤治疗的“领头羊”。但是关于CAR-T细胞治疗持久性的问题也存在，并且新发布的研究不太可能平息这些担忧，因为在短短六个月的随访期里就有患者复发。新基报道称，57％的患者仍能检测到CAR-T细胞。该数据为推进bb2121的研发提供了基础，bb2121目前正在多发性骨髓瘤中不同患者群体中