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Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，评估单抗药物mAb114治疗埃博拉（Ebola）感染的临床研究Pamoja Tulinde Maisha（PALM，共同拯救生命，clinicaltrials.gov登记号：NCT03719586）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
mAb114是一种单克隆抗体，起源于1995年刚果民主共和国基奎特市的埃博拉疫情。在那次疫情中，幸存者在感染埃博拉长达十一年后仍保留抗埃博拉抗体，研究人员从这些幸存者体内分离出了抗体，其中mAb114是最有前途的一种。在美国，今年5月和9月，FDA分别授予了mAb114孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。
Pamoja
Tulinde
Maisha（PALM，共同拯救生命）是由刚果民主共和国金沙萨国家生物医学研究所（INRB）和美国国立卫生研究院（NIH）国家过敏和传染病研究所（NIAID）共同发起和资助、由世界卫生组织（WHO）协调的一个国际研究联合会开展。该研究中的埃博拉治疗中心由刚果民主共和国金沙萨国家生物医学研究所（INRB）、刚果民主共和国卫生部和三个医疗人道主义组织的工作人员监督：国际医疗行动联盟（ALIMA）、国际医疗队（IMC）和无国界医生组织（MSF）。
从2018年11月20日至2019年8月9日，PALM研究总共入组了681例患者。研究中，这些患者以1:1:1:1的比例接受4种疗法的治疗，包括3种抗体疗法（抗体鸡尾酒ZMapp、三种单抗混合物REGN-EB3[再生元公司]、单克隆抗体mAb114）和一款抗病毒药物remdesivir（吉利德公司），其中ZMapp用作对照。研究的主要终点是治疗28天的死亡率。
结果显示：接受REGN-EB3和mAb114治疗的受试者比其他两组受试者有更大的生存机会。治疗28天的具体数据为：（1）ZMapp、remdesivir、mAb114、REGN-EB3各治疗组感染者死亡率分别为49.7%（84/169）、53.1%（93/175）、35.1%（61/174）、33.5%（52/155）；（2）在感染后早期治疗且血液病毒水平较低的患者中，数据更强，死亡率分别为：24.5%（24/98）、29.0%（29/100）、9.9%（10/101）、11.2%（10/89）。
目前，整个埃博拉疫情的死亡率为67%。基于上述数据，PALM研究已提前终止，并选择REGN-EB3和mAb114作为扩展期中用于所有未来患者随机治疗的药物，以进一步评估评估安全性直至获得最终临床试验结果。
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Biotherapeutics公司从美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）疫苗研究中心获得mAb114许可。该公司已申请并获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。Ridgeback
Biotherapeutics正在向FDA提交mAb114的生物制剂许可证申请（BLA），并正在制造额外的mAb114供应，以便在当前或未来的埃博拉疫情中使用。Ridgeback Biotherapeutics公司获得了美国生物医学高级研究与发展局（BARDA）的1400万美元合同，用于制造mAb114和支持FDA颁发许可证所需的活动。
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Biotherapeutics公司首席执行官Wendy
Holman表示：“这项具有里程碑意义的研究将永久改变埃博拉患者的前景。埃博拉病毒是一种可以治疗的疾病，特别是如果患者在发病早期得到治疗。PALM试验协调员能够完成一项对许多人来说做不到的壮举——在埃博拉疫情复杂多变的过程中进行一项科学严谨的临床试验。今天公布的结果显示了mAb114对这种毁灭性的致命疾病的强大影响。这一发现背后的英雄是患者、他们的家人和非凡的PALM研究团队——他们的贡献将永远改变这一残酷疾病的发展轨迹。”
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