文 | 菜菜
12月12日,CDE网站更新消息,和黄医药1类新药索凡替尼的上市申请被拟纳入优先审评,具体信息如下:
(资料来源:CDE)
索凡替尼是继呋喹替尼后,和黄医药自主研发并申报上市的第2个1类新药。索凡替尼是国内首个因疗效太好提前终止临床试验的创新药,用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤(NET),开启了国内靶向治疗非胰腺神经内分泌瘤的时代。
和黄医药第2个申报上市的1类新药
索凡替尼(Surufatinib)是一种可选择性抑制与血管内皮生长因子受体(VEGFR)和成纤维细胞生长因子受体(FGFR)相关的酪氨酸激酶活性及集落刺激因子-1受体(CSF -1R)的口服候选药物,成纤维细胞生长因子受体(FGFR)是肿瘤增长中起作用的蛋白质的受体,而集落刺激因子-1受体(CSF-1R)参与阻断肿瘤相关巨噬细胞活化的信号通路,它能庇护癌细胞免受T细胞的杀伤性攻击。
索凡替尼是和黄医药第2个自主研发并申报上市的1类新药,也是和黄医药自主完成在中国的概念验证试验,并扩展到美国进行临床研究的第一个肿瘤候选药物。
疗效太好,提前终止Ⅲ期
和黄医药于2019年11月提交索凡替尼的上市申请,适应症为晚期非胰腺神经内分泌瘤。
此次上市申请是基于成功的SANET-ep临床研究数据。
SANET-ep是一项关于索凡替尼以晚期非胰腺神经内分泌瘤为适应症的Ⅲ期关键性研究。2019年6月,该研究独立数据监察委员会(IDMC)评估认为,共198名患者参与的中期分析成功达到无进展生存期(PFS)这一预设主要疗效终点,并提前终止研究。在国产新药中,出现疗效太好,提前终止Ⅲ期临床的,索凡替尼应该是第一个。
研究结果表明,索凡替尼使有关疾病进展或死亡率下降了67%,且总体上耐受性良好。根据研究者评估,索凡替尼治疗组患者的中位PFS为9.2个月,与之相比,安慰剂组患者则为3.8个月。在所有亚组中均观察到了索凡替尼的治疗疗效,并且这些治疗疗效得到了包括客观缓解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、到达疾病缓解的时间(TTR)、缓解持续时间(DoR)等次要疗效终点指标的显著改善的统计数据的支持。
(资料来源:药物临床试验登记与信息公示平台)
开启了国内靶向治疗非胰腺神经内分泌瘤的时代
神经内分泌瘤(NET)起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。按照起源,神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。与其他肿瘤相比,神经内分泌瘤患者的生存期相对较长,因此,虽然神经内分泌瘤发病率相对不高,但患者人群相对较大。
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