三年前，美国卢里芝加哥儿童医院的神经科医生Vamshi Rao还无法为SMA（脊髓性肌萎缩症）患儿的家庭提供任何治疗方案。因为市面上也没有任何治疗方法，他能做的就是一些日常护理和帮助工作。

2016年开始，Vamshi Rao的角色发生了巨大的变化。那一年，Biogen的脊椎性肌肉萎缩症的药物Spinraza被FDA批准上市，目前已经有超过7500名患者使用。

今年5月，诺华的治疗SMA药物Zolgensma也获得FDA的批准，据了解，从5月到10月间就有约100个家庭选择了Zolgensma。

这两款药物的获批意味着SMA患儿家庭有机会获得更长寿、更美好的生活。今年9月份的一次采访中，Vamshi Rao医生表示这是前所未有的。

在这背后就是在一直备受关注的基因治疗，其在一些癌症、感染性疾病及遗传病上蕴含着巨大的潜力。尤其是2019年，从今年2月罗氏以43亿美元的价格收购基因治疗明星公司Spark Therapeutics开始，到12月日本安斯泰来制药公司宣布以30亿美元收购美国海湾地区基因治疗开发商Audentes，除了这些大额并购之外，不少初创公司的玩家也拿到了巨额融资，基因治疗被广发讨论，热潮再起。

可以说自1972年开始，在经过数十年的争议、研究甚至失败之后，基因治疗正在以一种更成熟的姿态回归到“风口”，它不再被认为是某种未来主义的梦想，取而代之的是获批、收购、融资，百花齐放，群星闪耀。

经过近半个世纪，基因治疗的概念已成为现实。今年年初美国FDA前局长Scott Gottlieb博士和生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士联合发表声明，预计到2025年，FDA每年将批准10-20个基因疗法和细胞疗法。

今天不说别的，我们跟随Scientific American杂志看一下有哪些已经被获批的基因治疗药物，这里分为基因导入和基因干扰两类。不过遗憾的是，有些药物已经停售了。

01.基因导入

基因导入是指使用无害病毒将良好的基因带入细胞，该病毒将其插入到现有的基因组中，从而消除了另一个基因中有害突变的影响。

GENDICINE：中国监管机构于2003年批准了世界上第一个商业化的基因疗法，用于治疗头颈部鳞状细胞癌，这是一种皮肤癌。Gendicine是一种经过工程改造的病毒，可携带一种具有制造抗肿瘤蛋白说明的基因，该病毒将基因引入肿瘤细胞，以增加肿瘤抑制基因和免疫应答因子的表达。

GLYBERA：这是欧盟批准的首个基因疗法，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），这是一种罕见的遗传病，可导致严重的胰腺炎，该药物将脂蛋白脂肪酶基因插入肌肉细胞。虽然曾因100万美元定价被诟病，但是由于LPLD患者比较少，因此该药物几乎无利可图。到2017年，其制造商拒绝续签其销售授权，Glybera目前已停售。

IMLYGIC：该药物已在美国和欧盟获得批准。用于治疗初次手术后皮肤复发的黑色素瘤患者。Imlygic是一种通过病毒载体直接插入肿瘤的改良遗传疗法，该基因在其中复制并产生刺激免疫反应杀死癌细胞的蛋白质。

KYMRIAH：Kymriah是针对B细胞淋巴母细胞白血病（一种会影响儿童和年轻人的白细胞的癌症）开发的，Kymriah先后于2017年获得FDA批准，2018年获得E.U.的批准。该技术将于2018年通过将新基因导入患者自身的T细胞中发挥作用，从而使他们能够发现并杀死癌细胞。